헌터증후군은 리소좀 축적 질환(LSD)에 속하는 유전성 희귀질환이다. 전체 환자의 약 70%가 중추신경계에 심각한 손상을 겪는 중증 환자군이다.
GC녹십자는 세계 최초로 ICV 제형 치료제 개발에 성공했다. 헌터라제ICV는 환자 머리에 디바이스를 삽입한 후 약물을 뇌실에 주기적으로 투여하는 방식의 치료제다. 약물이 뇌혈관장벽(BBB)을 투과하지 못하는 정맥주사제(IV) 한계를 개선한 것이 강점이다.
일본에서 진행한 임상 결과에 따르면 헌터라제ICV는 중추신경손상을 유발하는 핵심 물질인 ‘헤파란 황산’을 크게 감소시켰다. 이를 바탕으로 헌터라제ICV는 지난 2021년 일본에서 품목허가를 획득했다.
또 일본에서 진행한 5년 장기 추적 결과에서도 헤파란 황산이 낮은 수준으로 유지되고 인지 기능 퇴행이 지연되거나 인지가 개선되는 효과를 보였다.
허은철 GC녹십자 대표는 “이번 품목허가 신청이 국내 헌터증후군 환자들의 미충족 의료 수요 해소에 기여하길 바란다. 헌터라제ICV가 글로벌 중증 환자들의 주요 치료 옵션으로 자리매김할 것으로 기대한다”고 말했다.
한편 헌터라제ICV는 지난 2월 식약처로부터 국내 희귀의약품 지정을 받았다. 이는 일본, 러시아, 유럽에 이은 네 번째 지정이다. 현재 헌터라제ICV는 일본에서 판매 중이며, 지난해 12월 러시아 품목허가를 획득했다.
[소비자가만드는신문=정현철 기자]
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